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2024年11月4日，宜明生物合作伙伴輝大（上海）生物科技有限公司（簡稱“輝大基因”），一家專注于基因治療藥物開發、處于臨床階段的全球性生物技術公司，宣布其針對新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的HG202新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國FDA批準。HG202是首個進入臨床階段的CRISPR/Cas13 RNA編輯療法，也是唯一針對濕性年齡相關性黃斑變性 (nAMD) 的臨床階段RNA靶向治療。宜明生物對此表示熱烈祝賀。

作為CDMO戰略合作伙伴，宜明生物為該項目提供了從菌種庫構建、質粒工藝開發及GMP批生產檢測、AAV工藝開發及GMP生產批檢測、方法學驗證、穩定性研究、申報資料撰寫等一站式CDMO服務。輝大基因對于宜明生物在合作中展現的高度專業性、合規性、高效性以及“以客戶需求為核心”的服務精神予以充分的認可。

HG202是一項全新的RNA編輯療法，依托輝大基因原創HG-PRECISE^?技術平臺，將CRISPR/CAS13 RNA編輯器載于單個腺相關病毒（AAV）遞送到視網膜，特異性地敲低VEGF-A mRNA表達水平，用于治療已接受過現有抗VEGF療法有效或耐藥的nAMD患者。

這是一項開放標簽、多中心的劑量探索性一期臨床試驗（即BRIGHT試驗，一項用于治療新生血管性年齡相關性黃斑變性（nAMD）的CRISPR/Cas13-RNA靶向治療的開放標簽劑量遞增研究），旨在評估高保真CRISPR-Cas13 RNA編輯療法（HG202）在nAMD患者中的安全性和耐受性。nAMD影響全球近1.9億60歲以上人群。該試驗的主要終點是HG202在單次給藥后不同劑量的安全性和耐受性。次要終點包括最佳矯正視力（BCVA）的變化、中心視網膜厚度（CRT）的測量，以及是否需要抗VEGF的挽救注射。

輝大基因利用其專有的HG-PRECISE^?平臺來發現、設計和開發新的CRISPR基因療法。公司正在推進多個臨床項目，包括HG004（已獲得FDA的孤兒藥資格(ODD)和罕見兒科疾病資格(RPDD)）的“LIGHT光” 臨床試驗（NCT06088992）和中國首個同一主方案開展全球多中心臨床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）試驗，針對RPE65突變相關遺傳性視網膜疾病，HG202 RNA編輯療法“SIGHT-I視”首個人體試驗（NCT06031727）以及針對nAMD的“BRIGHT明亮”一期臨床試驗（NCT06623279），HG204 RNA編輯療法（已獲得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）針對MECP2重復綜合癥的“HERO英雄” 臨床試驗（NCT06615206），以及HG302 DNA編輯療法（已獲得FDA的ODD和RPDD）針對DMD的首個人體“MUSCLE肌肉”試驗（NCT06594094）。輝大基因的臨床前項目還包括針對ALS的HG303 DNA編輯以及針對阿爾茨海默病的CRISPR RNA編輯療法。輝大基因擁有著豐富且深度的知識產權組合布局，正在成為神經和眼科基因治療領域的領導者。